НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Метод генной терапии CRISPR в лечении ангионевротического отека

Генная терапия с использованием редактирования генома CRISPR открывает новые возможности для лечения наследственного ангионевротический отека (НАО).
Биотехнологическая компания Intellia Therapeutics в сотрудничестве с исследователями из Кембриджского университета, Оклендского университета и Университетского медицинского центра Амстердама опубликовала в New England Journal of Medicine промежуточные результаты клинического исследования NTLA-2002 - терапии, основанной редактировании генома методом CRISPR in vivo и направленной на ген KLKB1, который вызвал значительное уменьшение симптомов у пациентов с НАО.
Технология редактирования генов CRISPR, направлена на ген KLKB1, который играет ключевую роль в производстве прекалликреина, предшественника калликреина, фермента, при чрезмерной активации которого инициируется развитие симптомов НАО. Инактивируя ген KLKB1, NTLA-2002 стремится снизить выработку прекалликреина, тем самым ограничивая активацию воспалительного каскада, ответственного за приступы заболевания. В ходе первой фазы клинических исследований NTLA-2002 назначался пациентам с НАО в различных дозах для оценки его эффективности и безопасности.
В результате было отмечено значительное снижение уровня калликреина в плазме крови и, как следствие, заметное уменьшение количества приступов заболевания. NTLA-2002 хорошо переносился пациентами, а побочные явления ограничивались в основном реакциями.
Источник: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2309149

Читайте также

Новый перспективный метод лечения некоторых наиболее агрессивных форм рака желудка показал обнадеживающие результаты во второй фазе клинических испытаний. Терапия привела...


Исследователи разработали биогибридных микророботов, модифицировав микроводоросли с помощью специального магнитного покрытия. Эти «микроплавунцы» практически...


ДНК человеческих клеток состоит из последовательности около 3,1 миллиарда элементов. Клетки прилагают огромные усилия, чтобы сохранить целостность этой обширной базы данных...


Идея выращивания зубов в лаборатории может напоминать сюжет из фантастического фильма, но на самом деле она имеет важное практическое применение — замену...


Южнокорейские ученые добились успеха в восстановлении зрения у мышей с помощью экспериментального препарата на основе антител. Препарат блокирует белок Prox1...


Предотвратить образование бляшек в головном мозге, которые вызывают болезнь Альцгеймера, можно воздействием на белки — регуляторы воспалительных процессов, считают специалисты...


В журнале Nature опубликованы результаты клинических исследований по лечению болезни Паркинсона новым методом, заключающимся в замене утраченных дофаминовых нейронов новыми...





САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
-
Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
-
Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
-
Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
-
Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
-
Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
-
О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
-
Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
-
Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
-
Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
-
Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
-
Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com
-
Как снизить риск инсульта. erebunimed.com
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
- Врожденные аномалии и пороки развития
-
КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
-
Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
-
Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
-
Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
-
Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
-
Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
-
Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
-
Фармацевтическая опека
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
- Повреждения при родах
-
Курение марихуаны влияет на потенцию
- Инциденталома надпочечников
-
Почему противозачаточные увеличивают грудь?
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе