Med-Practic
Посвящается выдающемуся педагогу Григору Шагяну

События

Анонс

У нас в гостях

Aктуальная тема

 

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей

Прорыв в медицине: врачи переписали ДНК прямо в организме ребенка

Прорыв в медицине: врачи переписали ДНК прямо в организме ребенка

Май 2025 года стал историческим моментом для медицины: врачи из Филадельфии впервые в мире успешно применили индивидуальную генную терапию CRISPR для лечения младенца от редкого и смертельно опасного генетического заболевания.

 

Пациент — девятимесячный К.Дж. Мулдун — страдал от тяжелой формы дефицита фермента карбамоилфосфатсинтетазы 1 (CPS1). Это нарушение мешает организму перерабатывать аммиак, в результате чего токсичное вещество накапливается в крови. Без лечения подобное состояние часто заканчивается летальным исходом в младенчестве. Ранее единственным шансом на выживание была пересадка печени.

Команды из Детской больницы Филадельфии и Пенсильванского университета разработали для KJ персонализированную терапию на основе технологии CRISPR-Cas9. С помощью липидных наночастиц ученые доставили в печень мальчика молекулы РНК и "направляющую" последовательность, точно нацеленную на его генетическую мутацию.

Эта методика позволила впервые в истории отредактировать ДНК прямо внутри организма пациента, без извлечения клеток. Первую дозу KJ получил в феврале, в возрасте шести месяцев. Уже через несколько дней его состояние заметно улучшилось: он стал лучше переносить белок, быстрее расти и нуждаться в меньшем количестве лекарств. Впоследствии он получил еще две дозы с увеличенной концентрацией.

Успех терапии уже называют "научным чудом". Врачи подчеркивают, что это — первое в мире успешное применение персонализированного редактирования генома для лечения редкого заболевания у человека.

Исследователи надеются, что этот подход можно будет адаптировать для лечения других редких и ранее неизлечимых генетических нарушений. Однако, как отмечают эксперты, потребуется время, чтобы оценить долгосрочную безопасность и устойчивость эффекта.

Источник. medlinks.ru
Администрация сайта med-practic.com не несет ответственности

за содержание информации
Loading...
Share |

Вопросы, ответы, комментарии

Читайте также

Стимуляция блуждающего нерва помогает пациентам с ПТСР в долгосрочной перспективе
Стимуляция блуждающего нерва помогает пациентам с ПТСР в долгосрочной перспективе

В первом в своем роде клиническом исследовании ученые из Техасского университета в Далласе и Медицинского центра Университета Бэйлора показали, что у пациентов с устойчивым к лечению...

НОВОСТИ. Нервная система НОВОСТИ. Психическое здоровье НОВОСТИ. Стресс
Умные микроводоросли доставят лекарства в ткани организма
Умные микроводоросли доставят лекарства в ткани организма

Исследователи разработали биогибридных микророботов, модифицировав микроводоросли с помощью специального магнитного покрытия. Эти «микроплавунцы» практически...

НОВОСТИ. Фармацевтика
Ученые раскрыли новые механизмы восстановления ДНК в человеческих клетках
Ученые раскрыли новые механизмы восстановления ДНК в человеческих клетках

ДНК человеческих клеток состоит из последовательности около 3,1 миллиарда элементов. Клетки прилагают огромные усилия, чтобы сохранить целостность этой обширной базы данных...

НОВОСТИ. Генетика
Ученые приблизились к созданию искусственных зубов, выращенных в лаборатории
Ученые приблизились к созданию искусственных зубов, выращенных в лаборатории

Идея выращивания зубов в лаборатории может напоминать сюжет из фантастического фильма, но на самом деле она имеет важное практическое применение — замену...

НОВОСТИ. Стоматология
Искусственный интеллект определяет прогноз при онкологических заболеваниях
Искусственный интеллект определяет прогноз при онкологических заболеваниях

Приложение FaceAge преобразует обычный снимок лица в число, соответствующее биологическому возрасту человека. Результаты изучения данного алгоритма были опубликованы...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Новые методы диагностики
Экспериментальный препарат восстановил зрение у мышей
Экспериментальный препарат восстановил зрение у мышей

Южнокорейские ученые добились успеха в восстановлении зрения у мышей с помощью экспериментального препарата на основе антител. Препарат блокирует белок Prox1...

НОВОСТИ. Офтальмология
Ученые открыли новый способ борьбы с болезнью Альцгеймера
Ученые открыли новый способ борьбы с болезнью Альцгеймера

Предотвратить образование бляшек в головном мозге, которые вызывают болезнь Альцгеймера, можно воздействием на белки — регуляторы воспалительных процессов, считают специалисты...

НОВОСТИ. Нервная система
Конкурент Neuralink получил разрешение FDA на разработку нового типа нейрочипов
Конкурент Neuralink получил разрешение FDA на разработку нового типа нейрочипов

Один из соучредителей Neuralink занимается разработкой нового типа мозгового импланта...

НОВОСТИ. Нервная система
Замена нейронов при болезни Паркинсона
Замена нейронов при болезни Паркинсона

В журнале Nature опубликованы результаты клинических исследований по лечению болезни Паркинсона новым методом, заключающимся в замене утраченных дофаминовых нейронов новыми...

НОВОСТИ. Нервная система
В Великобритании родился ребенок, выношенный в трансплантированной матке
В Великобритании родился ребенок, выношенный в трансплантированной матке

В Великобритании родился первый ребенок, выношенный после трансплантации матки. Донором стала тетя новорожденной, сообщили в лондонской больнице...

НОВОСТИ. Акушерство и урогинекология НОВОСТИ. Открытия, происшествия
Новое лечение навсегда блокирует ключевой белок рака
Новое лечение навсегда блокирует ключевой белок рака

В сложной области онкологических исследований британские ученые только что совершили большой прорыв: им удалось навсегда нейтрализовать раковый белок, который до сих пор считался...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Новые методы лечения
Ученые нашли способ доставки препаратов к опухолям мозга через обонятельные нейроны
Ученые нашли способ доставки препаратов к опухолям мозга через обонятельные нейроны

Специалисты Томского политехнического университета разработали подход к увеличению эффективности доставки наночастиц-перевозчиков лекарственных препаратов в опухоль...

НОВОСТИ. Онкология
Ученые открыли новую группу крови после 50-летней загадки
Ученые открыли новую группу крови после 50-летней загадки

В 1972 году у беременной женщины обнаружили необычную особенность крови: в ней отсутствовал поверхностный молекулярный маркер, который есть у всех остальных людей...

НОВОСТИ. Гематология
Израильские ученые нашли способ ''переключить'' иммунитет на борьбу с раком
Израильские ученые нашли способ ''переключить'' иммунитет на борьбу с раком

Ученые из Института Вейцмана в Израиле сделали важное открытие, которое может изменить подход к лечению рака. Им удалось выявить ген, отвечающий за поведение иммунных клеток...

НОВОСТИ. Онкология

САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ