FDA впервые одобрило препарат на основе стволовых клеток

В начале ноября стало известно, что управление по продуктам и лекарствам США (FDA) впервые одобрило применение в клинической практике препарата на основе стволовых клеток пуповинной крови. Препарат под названием HEMACORD содержит кроветворные клетки для трансплантации пациентам с заболеваниями крови, такими, как различные формы рака, а также врожденные и приобретенные иммунные и метаболические расстройства. Основанием для одобрения HEMACORD стали результаты клинических испытаний, подтвердившие достаточную эффективность и безопасность лекарства. Эти данные содержатся в заявке на лицензию и в инструкции по применению. Сбор данных продолжится после начала применения клеточного препарата, сообщает пресс-служба ИСКЧ.

Генеральный директор Института Стволовых Клеток Человека, Артур Исаев так прокомментрировал эту новость: «Официальная регистрация в США препарата стволовых клеток пуповинной крови это, безусловно, огромное событие в области клеточных технологий! США спешат догнать Южную Корею, в которой подобный препарат на основе стволовых клеток пуповинной крови для лечения заболеваний сердца был зарегистрирован в этом году ранее. То, что клеточный препарат зарегистрировал один из самых строгих в мире регуляторов - FDA (управление по продуктам и лекарственным средствам США) говорит о многом. Очень жаль, что мы в России со своим клеточным препаратом Гемацелл на основе стволовых клеток пуповинной крови не стали первыми.

США всегда были лидером по количеству исследований в новых перспективных направлениях медицины. При администрации президента Буша значительная часть исследований была замедлена. Он ввиду непонятных религиозных побуждений, либо в погоне за дешевой популярностью формально запретил какую-то "мелочь" - государственное финансирование работ с линиями эмбриональных стволовых клеток, которые производят "в пробирке" при процедуре искусственного оплодотворения и которые никак не связаны с абортами. Непонятными данные религиозные побуждения можно назвать потому, что практически все религиозные конфессии не имеют никаких запретов в этих вопросах.

Запрет Буша касался только государственного финансирования в части линий, полученных после 2001 года. Линии клеток, полученные до 2001 года государство могло финансировать далее, как и частный капитал мог финансировать любые исследования, в том числе с линиями полученными после 2001 года. Однако этот запрет отбросил США и, слепо последовавшую этому примеру, Европу на 8-10 лет назад. Благодаря мракобесию и невежеству в отношении стволовых клеток американцам и всему миру был дан совершенно глупый и дикий посыл - стволовые клетки - это не совсем законно. Во многих странах Европы никаких запретов не было, т.к. сами исследования в области клеточных технологий активно начали развиваться лишь после 1998 года, когда американские ученые получили линии тех самых эмбриональных клеток человека. Но как говорится "осадок остался" - политики и чиновники подражали в своих действиях и высказываниях "модному" поступку Буша.

За этот промежуток времени в исследованиях в области клеточных технологий вперед вырвались те, кто провокации не поддался - Япония, Южная Корея, Сингапур, Китай. В Европе Великобритания одна из первых сделала правильные шаги и приняла законы прямо регламентирующие и разрешающие исследования с эмбриональными стволовыми клетками. С приходом Обамы в США было заявлено, что стволовые клетки - это один из приоритетов и варварский запрет Буша был отменен. Большинство европейских чиновников и политиков последовали этому примеру, и работы с эмбриональными стволовыми клетками были либерализованы.

У нас в России, к сожалению, чиновники еще живут мифами из желтой прессы десятилетней давности. Уже более полутора лет Минздравом рассматривается и перекраивается проект закона "о новых биомедицинских клеточных технологиях", который среди множества "причуд" запрещает применение технологий с использованием эмбриональных (фетальных) клеток и клеток животных. Это одни из перспективнейших направлений, которыми, к сожалению, и так у нас в стране почти никто не занимается. При этом чиновники говорят, что они запрещают лишь применение, а не исследования. Это невежественно и смешно, потому что с одной стороны никаких продуктов и препаратов на основе этих клеток в России по нашим данным нет, а с другой стороны зачем заниматься исследованиями, если их результат - препарат будет запрещен законом?

Другой огромный "тормоз прогресса" в этом законе - попытка создать зависимый от Минздрава орган экспертизы, который будет монопольно делать "независимую" экспертизу эффективности и безопасности предлагаемых к запуску клинических испытаний и экспертизу для регистрации клеточных технологий. Я с уважением отношусь к сотрудникам Минздрава, которые занимаются огромным кругом сложных и важных вопросов в области практического здравоохранения, и которые вероятно искренне верят, что этот закон — благо. Им сложно разобраться в деталях такого специфического вопроса. Рискну предположить, что их ввели в заблуждение эксперты - разработчики закона, либо в силу своей некомпетентности, либо в силу желания стать у руля монопольного экспертного органа в области клеточных технологий.

Практически все исследователи, не считая ученых-чиновников, приближённых или зависимых от Минздрава с ужасом и недоумением комментировали этот закон и многократно высказывали критику в его адрес. Один из лидеров и основателей в области регенеративной медицины в России академик В.Н.Смирнов с другими нашими коллегами не раз обращались в Минздрав и СМИ с просьбой отозвать проект закона и с доводами о том, что этот закон и монополизация "независимой" экспертизы принесет вред науке и медицине, однако их доводы не были приняты во внимание.

По нашим прогнозам вероятность принятия закона высока. Это связано с тем, что в 2009 году на комиссии вице-премьера В.Иванова было принято решение разработать Минзравсоразвитию проект закона "О новых биомедицинских технологиях" и он был внесен в план законотворческой деятельности в Минздраве, что накладывает на чиновников обязательство принять любой ценой. После каким-то странным образом в названии закона появилось слово "клеточных" и это недоразумение может остановить и без того тяжелое развитие регенеративной медицины в России.

В довершении ко всему, в России последний год неформально полностью приостановлен процесс регистрации клеточных технологий и препаратов на основе клеток. За последние годы Росздравнадзором не выдана ни одна лицензия на "применение клеточных технологий". Минздрав и Росздравнадзор прекратили выдачу разрешений на новые клеточные технологии и также выдачу разрешений на проведение клинических испытаний лекарственных препаратов на основе клеток в расчете на то, что новые клеточные продукты и препараты можно будет запустить по новому закону.

Никакие препараты без таких клинических испытаний не имеют даже шанса появиться на свет в России. Отказы, как правило всем организациям, идут по формальным признакам, а чиновники говорят о том, что причина в новом проекте закона "о новых биомедицинских клеточных технологиях", до которого регистрация производиться никому не будет. Но к данному закону нет даже проектов подзаконных актов. Если подробнее изучить проект закона, то станет понятным, что его доработка и внедрение остановит процесс разработки, регистрации и внедрения минимум на 1,5 года.

Для нашей организации, как и для других коллег, которые активно развивают регенеративную медицину, это очень негативный сигнал. Например, без клинических испытаний нельзя выяснить эффективность препарата и естественно нельзя зарегистрировать не один продукт. Это останавливает деятельность организации разработчиков. Наши юристы подготовили несколько исков в надежде решить проблемы отказов связанных с регистраций и лицензиями судебным путем. Но я боюсь, что Минздрав и Росздравнадзор нашу попытку решить проблемы в суде будут рассматривать как недружественный шаг. Сегодня мы активно рассматриваем перенос процесса разработки клеточных препаратов и продуктов и запуск клинических испытаний в другие страны Европы и даже СНГ.

То, что там регистрация сложнее, чем в России - это миф. Мы безусловно нацелены на развитие науки и отрасли в первую очередь у себя дома - в России, куда готовы вкладывать свои силы, средства и знания. Но без клинических испытаний и зарегистрированных технологий в практическую медицину ничего внедрить нельзя. Полагаю, если в ближайшее время ситуация в России не изменится, мы начнем процесс регистрации наших разработок за рубежом. Хотя у меня есть надежда, что трудности, связанные с развитием в нашей стране регенеративной медицины и клеточных технологий в скором времени именно с помощью Минздрава и Росздравнадзора, разрешатся наилучшим для России образом.

Вопросы, ответы, комментарии