НОВОСТИ. Гематология
Генная терапия позволила полностью вылечить пациентов с гемофилией А
Компания BioMarin Pharmaceutical успешно испытала экспериментальную генную терапию тяжелой формы гемофилии А. Новый препарат валоктокоджен роксапарвовек (valoctocogene roxaparvovec) обеспечил нормализацию уровня фактора свертывания крови VIII у почти всех участников клинических исследований I/II фазы.
В материале, опубликованном разработчиком терапии, говорится, что у трех пациентов через 48 недель после введения валоктокоджена роксапарвовека (4e13 вг/кг) медианное и среднее значение активности фактора VIII составило 49%, а медианное количество кровотечений (в пересчете на год) уже через 4 недели после введения препарата снизилось до нуля (после повышения активности фактора VIII до 5%). До лечения медианная частота кровотечений равнялась 8,0, а инфузии с фактором VIII было необходимо проводить 155,5 раза в год.
Повышенная доза препарата (6e13 вг/кг) была введена 7 пациентам, через 78 недель у всех участников медианна и средняя активность фактора VIII составила 90% и 89% соответственно. В пересчете на год, частота кровотечений и потребность во вливаниях фактора VIII упала до нуля.
Представители компании подчеркнули беспрецедентную эффективность нового подхода к лечению гемофилии А и удобство его применения – для терапии требуется только одно введение ЛС. Стоит также отметить, что ни у одного из участников клинических исследований не было отмечено образование ингибиторов фактора свертывания крови VIII, а также ни один из пациентов не был досрочно исключен из программы испытаний из-за развития тяжелых побочных эффектов терапии.
Читайте также
Одной из мишеней для создания антитромбоцитарных препаратов является гликопротеин VI – рецептор на поверхности тромбоцита, который взаимодействует с коллагеном, фибрином...
Ученые выяснили, как движутся собственные и искусственно введенные клетки иммунитета — лимфоциты — по организму. Выяснилось, что они накапливаются преимущественно в селезенке...
У людей с определенными группами крови чаще развиваются гипертония беременности и камни в почках. Это показало новое исследование, опубликованное в eLife...
предназначенного для лечения анемии. Теперь препарат может применяться в качестве первой линии терапии трансфузионно-зависимой анемии при миелодиспластических синдромах...
С 1 января 2024 года при диагностике и лечении лимфомы маргинальной зоны у взрослых надо применять новые клинические рекомендации...
Анна КУКАРЦЕВА
Новый метод позволяет избежать повреждений легких, печени, почек и при этом сохранить...
В России зарегистрировали первый биоаналог орфанного препарата ромиплостим, который применяется в качестве терапии иммунной тромбоцитопении и входит в Перечень ЖНВЛП. Регистрационное удостоверение...
15 сентября в России отмечается Международный день трансфузиолога. Главный внештатный специалист трансфузиолог Минздрава России Татьяна Гапонова рассказала, что больше всего трансфузиологическая помощь...
Ученые Томского политехнического университета разработали первые отечественные мембраны для очистки крови. Разработка выполнена по заказу индустриального партнера. Она успешно прошла испытания в Кировском...
По данным Калифорнийского университета здравоохранения в Сан-Франциско, «внезапный» признак лейкемии может проявиться утром...
По мнению известного онколога Юджина Ана из США, горячий душ является инструментом диагностики рака крови. И провести эту процедуру может каждый человек в домашних условиях...
САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
- Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
- Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
- Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
- Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
- Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
- О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
- Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
- Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
- Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
- Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
- Врожденные аномалии и пороки развития
- КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
- Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
- Как снизить риск инсульта. erebunimed.com
- Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
- Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
- Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
- Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
- Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
- Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
- Фармацевтическая опека
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
- Повреждения при родах
- Курение марихуаны влияет на потенцию
- Инциденталома надпочечников
- Почему противозачаточные увеличивают грудь?
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе