НОВОСТИ. Генетика
Наследственные заболевания крови будут лечить стволовыми клетками
Стволовая клетка – это незрелая клетка, способная к самообновлению и развитию в специализированные клетки организма
Американские ученые разработали методику лечения двух тяжелых наследственных заболеваний крови - серповидно-клеточной анемии и талассемии. Методика основана на выведении in vitro колоний стволовых клеток с измененным генетическим набором. Серповидно-клеточная анемия и талассемия относятся к относительно небольшой группе наследственных заболеваний, вызванных мутацией единственного гена. Оба заболевания выражаются в изменении формы и свойств красных кровяных телец - эритроцитов, которые утрачивают способность переносить кислород в необходимых количествах. Причиной заболевания является мутация гена, отвечающего за структуру белка гемоглобина.
Методика лечения серповидно-клеточной анемии и талассемии, разработанная сотрудниками Мемориального Ракового Центра Слоэн-Кеттеринг, заключается во внесении в стволовые клетки костного мозга, взятые у пациентов, страдающих этими заболеваниями, немутантных генов, способных обеспечить продукцию нормального гемоглобина. В качестве переносчика необходимого генетического материала ученые используют модифицированный лентивирус, способный легко встраиваться в клетки человеческого организма. Операция по изменению генетического набора стволовых клеток будет производиться in vitro, при этом процедура забора клеточного материала у пациентов практически безболезненна. Перед забором стволовых клеток пациенты будут получать препараты, стимулирующие процессы размножения клеток костного мозга, и когда избыток стволовых клеток начнет поступать в кровеносную систему, достаточно будет просто сдать кровь. После генетической модификации стволовых клеток в лаборатории их снова внесут в кровь пациента. Для того чтобы исключить возможность аллергической реакции (иммунная система организма может "не узнать" собственные клетки), больным будет необходимо принимать иммунодепрессанты. Ранее единственным способом лечения талассемии и серповидно-клеточной анемии считалась пересадка донорского косного мозга. Поиск доноров для этой операции был крайне затруднен, кроме того, вероятность отторжения донорских тканей намного выше чем случае с собственными, пусти и видоизмененными, клетками пациента.
По словам руководителя исследовательского проекта доктора Майкла Сэделейна (Michel Sadelain), первая серия клинических испытаний новой методики начнется в течение ближайших 6 месяцев.
Читайте также
В России зарегистрирован первый в мире и классе таргетный препарат для лечения болезни Бехтерева, он показал высокую эффективность и безопасность по результатам клинических испытаний...
В феврале 2024 года Министерство здравоохранения РФ одобрило клинические рекомендации по ведению взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)...
Ученые Калифорнийского университета в Сан-Франциско открыли дверь к менее инвазивному способу лечения некоторых серьезных заболеваний до рождения. Они обнаружили...
Американские ученые по результатам анализа генетического кода четверти миллиона добровольцев из США обнаружили 275 миллионов совершенно новых генетических вариаций...
Генная терапия с использованием редактирования генома CRISPR открывает новые возможности для лечения наследственного ангионевротический отека (НАО)...
Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR...
Исследователи из лондонского подразделения Google DeepMind объявили о создании программы, способной при помощи искусственного интеллекта (AI) оценить, насколько безопасна для здоровья та...
Смертельная доза радиации для человека 3-5 грей, тихоходка может выдержать облучение в 10 тысяч грей. Какие гены позволяют ей пережить такое колоссальное излучение и можно ли встроить...
САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
- Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
- Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
- Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
- Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
- Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
- О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
- Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
- Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
- Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
- Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
- Врожденные аномалии и пороки развития
- КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
- Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
- Как снизить риск инсульта. erebunimed.com
- Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
- Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
- Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
- Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
- Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
- Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
- Фармацевтическая опека
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
- Повреждения при родах
- Курение марихуаны влияет на потенцию
- Инциденталома надпочечников
- Почему противозачаточные увеличивают грудь?
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе