НОВОСТИ. Открытия, происшествия
Неизлечимая болезнь ребенка отступает перед новым лекарством
Первое в мире экспериментальное лекарство обратило вспять симптомы у семилетней девочки. Она страдала от неизлечимой болезни, вызывавшей параличи, слепоту, слабоумие и приближавшей смерть.
Маленькая жительница города Боулдер в штате Колорадо Мила Маковец появилась на свет счастливой и здоровой, но скоро у неё возникли проблемы с ходьбой, развитие ребенка нарушилось, девочка начала слепнуть. Лишь в 6 лет у неё диагностировали болезнь Баттена - очень редкое наследственное расстройство. При этом заболевании клетки не могут нормально избавляться от продуктов отходов, что вызывает неврологические проблемы. Болезнь быстро лишает своих жертв подвижности и речи, а смерть обычно наступает ещё до подросткового возраста. Именно это врачи и объявили родителям малышки, которые уже готовились к неизбежному.
Но теперь в их жизни появилась надежда благодаря новому лекарству, специально изготовленному для воздействия на генетическую мутацию Милы. Этот препарат оказался настолько мощным, что ее симптомы уже начали постепенно отступать. Создавшие лекарство ученые воодушевлены полученными результатами, поскольку хотя у жертв болезни Баттена и раньше наблюдалось смягчения симптомов под воздействием разного рода лекарственных режимов, и ни у кого не отмечалось такого мощного прогресса. Исследователи из Университета Техаса надеются, что смогли приблизиться к созданию первой методики лечения этой болезни.
Во всём мире от болезни Баттена страдает 14 000 детей. Изначально поставить диагноз бывает достаточно сложно, поскольку очень много врачей об этом заболевании даже никогда не слышали. Болезнь считается неизлечимой, не существует никаких клинических одобренных методов ее терапии. Для того чтобы она проявилась, ребёнку требуются две копии гена под названием CLN7 от каждого родителя, причём в мутировавшем виде. Американские ученые решили попробовать лекарство под названием антисмысловой олигонуклеотид, которое недавно получило одобрение. Оно связывает бракованные РНК и прячет их, что заставляет клетки производить правильные белки.
27.10.2018 Читайте также
Жительница карибского острова Гваделупа стала первым и единственным в мире носителем новой группой крови под названием «Гвада отрицательная»...
24.06.2025
Велосипедист, получивший тяжелые травмы лица после того, как его сбил пьяный водитель, стал одним из первых пациентов, воспользовавшихся услугами уникального центра трехмерной...
23.06.2025
Нюра-бот (Nurabot) – это инновационный робот-медсестра, разработанный компаниями Foxconn, NVIDIA и Kawasaki Heavy Industries. Создание этого изобретения началось в июле 2024 года в сотрудничестве...
28.05.2025
В США впервые в истории хирурги успешно выполнили пересадку мочевого пузыря. Об этом 20 мая сообщила газета El Pais...
21.05.2025
Исследование, проведенное американскими и колумбийскими специалистами в области медицины, выявило увеличение уровня микрочастиц пластика в мозговой ткани людей...
11.02.2025
В Британии женщина родила одного ребенка дважды. Об этом сообщает Daily Mail.
По данным издания, 23-летняя женщина узнала на ранних стадиях беременности...
18.09.2024
Фергюс Уолш
Должность, Медицинский обозреватель Би-би-си
Мальчик с тяжелой формой эпилепсии, 13-летний Оран Ноулсон, стал первым...
28.06.2024
Warning: mysqli::query(): (HY000/1): Can't create/write to file '/var/tmp/MYN7s7DJ' (Errcode: 28 - No space left on device) in /sites/med-practic.com/classes/DatabaseManager_2.1.php on line 1381
Fatal error: Uncaught Error: Call to a member function fetch_assoc() on bool in /sites/med-practic.com/classes/DatabaseManager_2.1.php:1384 Stack trace: #0 /sites/med-practic.com/classes/article_class.php(102): TableManager->querySelectClassic('SELECT a.id, a....', Array) #1 /sites/med-practic.com/includes/include_footer_amen_kard_hod.php(5): Article->SelectAmenakardacvatsArticles(2) #2 /sites/med-practic.com/includes/include_bottom.php(9): require_once('/sites/med-prac...') #3 /sites/med-practic.com/bottom.php(7): require_once('/sites/med-prac...') #4 /sites/med-practic.com/article_more.php(151): require_once('/sites/med-prac...') #5 {main} thrown in /sites/med-practic.com/classes/DatabaseManager_2.1.php on line 1384















Научная медицина
Болезни
Традиционная медицина
Здоровый образ жизни
Косметология
Медицинское право
Алгоритмы, тесты
Цифры, факты, случаи
Историческая хроника
Афоризмы
Карьерная лестница
Дети
Женщина
Мужчина
Рейтинговая система