Рубрики
Научная медицина
Болезни
Традиционная медицина
Здоровый образ жизни
Косметология
Медицинское право
Алгоритмы, тесты
Цифры, факты, случаи
Историческая хроника
Афоризмы
Карьерная лестница
Дети
Женщина
Мужчина
Рейтинговая система
ПОСЛЕДНИЕ СТАТЬИ
Виноградные семечки: Антиканцерогенные свойства IX Международный Междисциплинарный Саммит «Женское здоровье» пройдет в Москве с 21 по 23 мая 2025 года 24 апреля День памяти жертв геноцида в Армении Уринотерапия: древняя практика и существенные риски 22 апреля Международный день Земли Все статьиПоследние новости
Раскрыт необычный способ избавиться от запаха изо рта после пробуждения Удаление матки повышает риск развития сердечно-сосудистых осложнений Тайваньские врачи представили миру роботизированную медсестру Обычные противовоспалительные препараты могут способствовать распространению вируса Ученые раскрыли генетическую причину, почему мужчины выше женщин Все новостиНОВОСТИ. Открытия, происшествия
Прорыв в медицине: врачи переписали ДНК прямо в организме ребенка
Май 2025 года стал историческим моментом для медицины: врачи из Филадельфии впервые в мире успешно применили индивидуальную генную терапию CRISPR для лечения младенца от редкого и смертельно опасного генетического заболевания.
Пациент — девятимесячный К.Дж. Мулдун — страдал от тяжелой формы дефицита фермента карбамоилфосфатсинтетазы 1 (CPS1). Это нарушение мешает организму перерабатывать аммиак, в результате чего токсичное вещество накапливается в крови. Без лечения подобное состояние часто заканчивается летальным исходом в младенчестве. Ранее единственным шансом на выживание была пересадка печени.
Команды из Детской больницы Филадельфии и Пенсильванского университета разработали для KJ персонализированную терапию на основе технологии CRISPR-Cas9. С помощью липидных наночастиц ученые доставили в печень мальчика молекулы РНК и "направляющую" последовательность, точно нацеленную на его генетическую мутацию.
Эта методика позволила впервые в истории отредактировать ДНК прямо внутри организма пациента, без извлечения клеток. Первую дозу KJ получил в феврале, в возрасте шести месяцев. Уже через несколько дней его состояние заметно улучшилось: он стал лучше переносить белок, быстрее расти и нуждаться в меньшем количестве лекарств. Впоследствии он получил еще две дозы с увеличенной концентрацией.
Успех терапии уже называют "научным чудом". Врачи подчеркивают, что это — первое в мире успешное применение персонализированного редактирования генома для лечения редкого заболевания у человека.
Исследователи надеются, что этот подход можно будет адаптировать для лечения других редких и ранее неизлечимых генетических нарушений. Однако, как отмечают эксперты, потребуется время, чтобы оценить долгосрочную безопасность и устойчивость эффекта.
21.05.2025 
Читайте также
Нюра-бот (Nurabot) – это инновационный робот-медсестра, разработанный компаниями Foxconn, NVIDIA и Kawasaki Heavy Industries. Создание этого изобретения началось в июле 2024 года в сотрудничестве...
28.05.2025 
В США впервые в истории хирурги успешно выполнили пересадку мочевого пузыря. Об этом 20 мая сообщила газета El Pais...
21.05.2025 
В Великобритании родился первый ребенок, выношенный после трансплантации матки. Донором стала тетя новорожденной, сообщили в лондонской больнице...
Врачам пришлось прибегнуть к удалению почки свиньи, трансплантированной 50-летней американке Товане Луни. Несмотря на возникшую реакцию отторжения трансплантата, пациентке удалось...
Впервые в мире китайские ученые успешно пересадили генетически модифицированную свиную печень пациенту с констатированной смертью мозга...
Исследование, проведенное американскими и колумбийскими специалистами в области медицины, выявило увеличение уровня микрочастиц пластика в мозговой ткани людей...
11.02.2025 
Американка Тована Луни прожила с пересаженной почкой свиньи уже 61 день и установила новый рекорд по продолжительности жизни после подобной операции...
В Британии женщина родила одного ребенка дважды. Об этом сообщает Daily Mail.
По данным издания, 23-летняя женщина узнала на ранних стадиях беременности...
18.09.2024 
Фергюс Уолш
Должность, Медицинский обозреватель Би-би-си
Мальчик с тяжелой формой эпилепсии, 13-летний Оран Ноулсон, стал первым...
28.06.2024 
В результате новаторской медицинской процедуры житель штата Массачусетс стал первым человеком, которому пересадили свиную почку, что знаменует собой потенциальный...
Четырехмесячный малыш поступил в НМИЦ им. В. А. Алмазова в крайне тяжелом состоянии. С самого рождения врачи боролись за его жизнь. Плацентарная недостаточность...
Американским биологам удалось напечатать на биопринтере первый в мире образец искусственной нервной ткани, которая растет и передает сигналы так же, как человеческий мозг...
Ученые Института регенеративной медицины Научно-технологического парка биомедицины Первого МГМУ им. И.М. Сеченова пересадили лабораторной мыши конструкт печени...
Компания Neuralink в этом году провела первую операцию по вживлению в головной мозг пациента импланта, позволяющего наладить взаимодействие с компьютером...
САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
-
Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
-
Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
-
Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
-
Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
-
Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
-
О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
-
Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
-
Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
-
Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
-
Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
-
Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com
-
Как снизить риск инсульта. erebunimed.com
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
- Врожденные аномалии и пороки развития
-
КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
-
Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
-
Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
-
Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
-
Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
-
Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
-
Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
-
Фармацевтическая опека
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
- Повреждения при родах
-
Курение марихуаны влияет на потенцию
- Инциденталома надпочечников
-
Почему противозачаточные увеличивают грудь?
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе
