НОВОСТИ. Новые методы лечения
Генная терапия позволила полностью вылечить пациентов с гемофилией А
                            Компания BioMarin Pharmaceutical успешно испытала экспериментальную генную терапию тяжелой формы гемофилии А. Новый препарат валоктокоджен роксапарвовек (valoctocogene roxaparvovec) обеспечил нормализацию уровня фактора свертывания крови VIII у почти всех участников клинических исследований I/II фазы.
В материале, опубликованном разработчиком терапии, говорится, что у трех пациентов через 48 недель после введения валоктокоджена роксапарвовека (4e13 вг/кг) медианное и среднее значение активности фактора VIII составило 49%, а медианное количество кровотечений (в пересчете на год) уже через 4 недели после введения препарата снизилось до нуля (после повышения активности фактора VIII до 5%). До лечения медианная частота кровотечений равнялась 8,0, а инфузии с фактором VIII было необходимо проводить 155,5 раза в год.
Повышенная доза препарата (6e13 вг/кг) была введена 7 пациентам, через 78 недель у всех участников медианна и средняя активность фактора VIII составила 90% и 89% соответственно. В пересчете на год, частота кровотечений и потребность во вливаниях фактора VIII упала до нуля.
Представители компании подчеркнули беспрецедентную эффективность нового подхода к лечению гемофилии А и удобство его применения – для терапии требуется только одно введение ЛС. Стоит также отметить, что ни у одного из участников клинических исследований не было отмечено образование ингибиторов фактора свертывания крови VIII, а также ни один из пациентов не был досрочно исключен из программы испытаний из-за развития тяжелых побочных эффектов терапии.
13.12.2017                    Читайте также
                                        
                                
                Yeztugo, для доконтактной профилактики ВИЧ с полугодичным интервалом между инъекциями, препятствует размножению вируса, блокируя образование его защитной оболочки...
24.06.2025                                    
                                        
                                
                Исследователи из Университета Маккуори обнаружили природный белок, содержащийся в клетках человека, который играет важную роль в восстановлении поврежденной ДНК — молекулы...
19.06.2025                                    
                
    
                
                
                
            САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
- 
            
                                
                                Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ            
         - 
            
                                
                                Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение            
         - Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
 - 
            
                                
                                Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения            
         - Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
 - Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
 - Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
 - Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
 - Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
 - Анатомо-физиологические особенности детей
 - Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
 - Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
 - 
            
                                
                                Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита            
         - 
            
                                
                                Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение            
         - 
            
                                
                                О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение            
         - 
            
                                
                                Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com            
         - 
            
                                
                                Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса            
         - 
            
                                
                                Как снизить риск инсульта. erebunimed.com            
         - 
            
                                
                                Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)            
         - 
            
                                
                                Желтые выделения из влагалища: причины и лечение            
         - 
            
                                
                                Рвота у ребенка без температуры: возможные причины            
         - Применение летрозола для стимуляции овуляции
 - Врожденные аномалии и пороки развития
 - 
            
                                
                                КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”            
         - 
            
                                
                                Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?            
         - Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
 - 
            
                                
                                Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины            
         - 
            
                                
                                Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением            
         - 
            
                                
                                Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?            
         - 
            
                                
                                Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном            
         - 
            
                                
                                Лечение марганцовкой            
         - Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
 - Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
 - 
            
                                
                                Фармацевтическая опека            
         - Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
 - Повреждения при родах
 - Инциденталома надпочечников
 - 
            
                                
                                Курение марихуаны влияет на потенцию            
         - Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе
 - 
            
                                
                                Почему противозачаточные увеличивают грудь?            
         







            
            
            
            
        





Научная медицина
Болезни
Традиционная медицина
Здоровый  образ жизни
Косметология
Медицинское право
Алгоритмы, тесты
Цифры, факты, случаи
Историческая хроника
Афоризмы
Карьерная лестница
Дети
Женщина
Мужчина
Рейтинговая система