Парализованный пациент встал на ноги после лечения стволовыми клетками

В ходе первого в своем роде клинического испытания, проведенного в Японии, метод лечения травм спинного мозга, основанный на перепрограммированных стволовых клетках, позволил парализованному человеку встать без посторонней помощи. Пациент продемонстрировал впечатляющие улучшения без каких-либо значительных побочных эффектов после года наблюдения, а другой участник испытания теперь может двигать конечностями.

Эти новые результаты демонстрируют потенциал методов лечения на основе стволовых клеток для регенерации тканей. Травмы спинного мозга (ТСМ) - это нарушения в пучке клеток и нервов, отвечающих за передачу входящих и исходящих нервных сигналов между мозгом и остальными частями тела. Они могут быть вызваны травматическими или нетравматическими повреждениями, такими как дорожные или спортивные несчастные случаи, вирусные инфекции, сосудистые поражения и т. д. В 2019 году, по оценкам, около 0,9 миллиона человек страдали от ТСМ и 20 миллионов живут с этим заболеванием. Организм имеет ограниченную способность к естественной регенерации после нейротравмы. Полное восстановление после тяжелой формы ТСМ остается затруднительным из-за снижения способности к росту зрелых нейронов в спинном мозге.

В результате пациенты с тяжелой формой ТСМ обычно навсегда теряют чувствительность и подвижность. Помимо потери чувствительности и подвижности, у пациентов могут развиться и другие долгосрочные физические и психологические последствия. Возникающие сосудистые и мышечные изменения и дерегуляция нейроэндокринной системы могут быстро привести к значительной потере костной массы, что подвергает пациентов остеопорозу и риску переломов. У пациентов также наблюдаются когнитивные нарушения и другие осложнения.

В различных исследованиях высказывалось предположение, что индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (ИПСК) могут восстановить функцию нейронов после травмы спинного мозга. Это зрелые клетки, перепрограммированные на возвращение в эмбриональное состояние, чтобы они могли дифференцироваться в любой тип клеток.

Эксперименты на животных моделях и in vitro показывают, что ИПСК-клетки индуцируют выработку поддерживающего вещества, необходимого для функционирования оставшихся клеток спинного мозга. Они также будут способствовать регенерации поврежденного участка, создавая изолирующий слой вокруг отростков нейронов и устанавливая прямые связи с нейронами-хозяевами.

Однако испытания на людях до сих пор давали неоднозначные результаты. Испытания, проведенные исследователями из токийского Университета Кейо, стали первыми, показавшими столь обнадеживающие клинические результаты.

Результаты наблюдений еще не опубликованы в рецензируемом журнале, но «это обнадеживающий результат, и это многообещающе для дальнейших исследований», — говорит Джеймс Сент-Джон, специалист по трансляционной нейробиологии из Университета Гриффита на Золотом побережье Австралии, в статье, опубликованной в журнале Nature. Предыдущие испытания продемонстрировали безопасность терапии, но «до сих пор ничего по-настоящему не работало», — отмечает он.

Значительное улучшение двигательной функции

Для проведения испытаний японские ученые набрали четырех пациентов — взрослых мужчин, двое из которых были старше 60 лет. Все они перенесли травму спинного мозга уровня А - наивысшую степень тяжести по шкале нарушений Американской ассоциации спинальной травмы (AIS). Люди с таким уровнем травмы теряют все сенсорные и моторные функции ниже места повреждения.

Команда ввела два миллиона ИПСК-клеток в поврежденную область каждого пациента в надежде, что хотя бы часть из них дифференцируется в нейроны и глиальные клетки. Первая операция в рамках исследования была проведена в 2021 году, а остальные три - в 2022-2023 годах. Участники получали иммуносупрессивное лечение в течение 6 месяцев после операции, чтобы свести к минимуму риск отторжения.

После года наблюдения за одним из пациентов тяжесть его травмы была оценена от A до D (нормальная функция оценивается как E), и теперь он мог стоять без посторонней помощи — замечательный уровень восстановления, по мнению исследователей. Сейчас пациент снова учится ходить. Другой пациент получил оценку C и теперь может двигать некоторыми мышцами рук и ног, но не может стоять. У оставшихся двух участников значительных улучшений не наблюдалось, но в целом серьезных побочных явлений не было.

Однако исследование на самом деле не предназначено для точной оценки эффективности лечения, говорит Сент-Джон. «Иногда люди с травмой спинного мозга выздоравливают естественным путем», — говорит исследователь. Кроме того, каждое повреждение спинного мозга индивидуально, поэтому реакция на лечение может различаться у разных пациентов. Ключевым вопросом будет то, сколько стволовых клеток выживет после трансплантации, поскольку многие из них растворяются или умирают в течение нескольких дней после такого рода процедуры.

Тем не менее, японские исследователи утверждают, что проведенные с помощью визуализации исследования на четырех реципиентах показали, что по крайней мере часть пересаженных клеток выжила. Ученые также планируют представить свои результаты для публикации и сотрудничать с компанией K Pharma — токийским биотехнологическим стартапом, соучредителем которого является один из авторов исследования, — чтобы запустить более масштабные клинические испытания и потенциально подтвердить эффективность лечения.

Вопросы, ответы, комментарии